Primera cirugía en ensayo de terapia génica para Alzheimer

El NGF promueve el crecimiento y la supervivencia de la célula nerviosa.

Unos meses antes, una muestra de la piel del paciente fue recolectada por medio de una biopsia y los genes de NGF aislados del sistema nervioso fueron insertados. Concluido un período de tres meses, las células genéticamente construidas crecieron en cultivos, se dividieron y aumentaron en número, produciendo grandes cantidades de NGF. El paciente recibió cinco implantes de estas células modificadas, en una región en la base del lóbulo frontal que contiene las células colinérgicas, que son las que experimentan degeneración profunda en los pacientes de Alzheimer.

Las coordenadas exactas de los blancos en el cerebro fueron determinados usando un marco stereotaxico de la cabeza, e instrumentos quirúrgicos especiales fueron utilizados para asegurar que las células serían correctamente inyectadas. Por medio de resonancia magnética se verificó el área blanco. Después de hacer un agujero pequeño en la parte derecha del cráneo del paciente, las células genéticamente modificadas fueron insertadas usando una aguja fina. El paciente será supervisado estrechamente para prevenir cualquier acontecimiento adverso en las próximas semanas y los médicos continuarán valorando la función cognoscitiva.

El ensayo actual se basa en la investigación realizada en los últimos 12 años en ratas y monos con el NGF. En febrero del 2001, la investigación culminó con el hallazgo de que los axones fueron restablecidos en los cerebros de primates que usaron implantes genéticamente modificados.
Previamente, los axones habían disminuido y desaparecido en monos viejos. Sin embargo, en los monos que recibieron las células de NGF, los axones fueron restablecidos a los niveles normales y algunas veces excedieron esos niveles.

"No se espera que la terapia génica de NFG cure la enfermedad de Alzheimer, pero esperamos que proteja e incluso restablezca ciertas células cerebrales y alivie algunos síntomas, tales como pérdida de la memoria a corto plazo, por un período que podrían durar algunos años,” dijo Mark H. Tuszynski, neurólogo de UCSD, quien realizó el estudio y dirigió parte de la investigación anterior.




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UCSD