Nueva droga trata efectivamente la trombocitopenia

Investigadores del Colegio Médico Weill-Cornell (Nueva York, NY, EUA) realizaron un estudio aleatorio, controlado, Fase III de los efectos de eltrombopag, una molécula agonista del receptor c-mpl (TpoR), que es el blanco fisiológico de la hormona trombopoyetina. Los investigadores estudiaron 114 pacientes de 63 sitios en 23 países, todos con PTI y recuentos plaquetarios de menos de 30.000 por µL de sangre (intervalo normal 150.000-400.000), y uno o más tratamientos previos para la PTI. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente para recibir cuidado estándar más eltrombopag una vez al día (76 pacientes), o placebo (38). Después de tres semanas, los pacientes que todavía tenían recuentos plaquetarios de menos de 50.000 por µL pudieron aumentar la droga a 75 mg. El punto final primario fue la proporción de pacientes que logró alcanzar recuentos plaquetarios de 50.000 por µL, o más, en el día 43.

Los resultados del estudio mostraron que 59% de los pacientes eltrombopag lograron el recuento plaquetario de 50.000 por µL. Un análisis estadístico de los resultados reveló que los pacientes eltrombopag tuvieron casi 10 veces más probabilidad de alcanzar el recuento plaquetario blanco que los pacientes con placebo. De los 34 pacientes con eltrombopag que aumentaron su dosis de eltrombopag, 29% respondió. Generalmente, los recuentos plaquetarios regresaron a los niveles basales de los pacientes en las primeras dos semanas después de finalizar del tratamiento. Los pacientes de eltrombopag en el estudio tuvieron la mitad de la probabilidad de sangrar en cualquier momento durante el estudio, en comparación con los pacientes placebo. Los eventos adversos serios, incluyendo aquellos que llevaron a descontinuar el tratamiento, fueron raros en ambos grupos. El estudio fue publicado en la edición del 21 de Febrero de 2009 de la revista Lancet.

"Sustancialmente más pacientes en el grupo eltrombopag lograron recuentos plaquetarios de 50.000 por μL o más que aquellos en el grupo placebo”, dijo el autor principal James Bussel, M.D. "En conjunto con el aumento en el recuento plaquetario, una evaluación prospectiva mostró una reducción significativa en los eventos de sangrado durante y al final del estudio.

La PTI parece estar relacionada con anticuerpos contra las plaquetas, y también es conocida como púrpura trombocitopénica inmune o mediada por inmunidad. Con frecuencia la TPI es asintomática, sin embargo un recuento plaquetario muy bajo puede producir síntomas visibles, como púrpura (hematomas), o más serio, diatesis hemorrágica. La incidencia de PTI se calcula en 50–100 casos nuevos por millón por año, con los niños representando la mitad de la cantidad. Más del 70% de los casos infantiles terminan en remisión en los seis primeros meses, ya sean tratados o no, además una tercera parte de los casos crónicos restantes remitieron durante la observación del seguimiento, y otra tercera parte terminó solo en trombocitopenia leve.

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Weill-Cornell Medical College