Terapia para la diabetes basada en tecnología de iARN

de peso en ratones, demostró una reducción del 72% en PTP-1B (fosfatasa 1B), un blanco validado en la diabetes asociada con la resistencia a la insulina. La alta potencia, la especificidad y la estructura química de los siARN pueden eliminar la toxicidad y eventos adversos que se ven comúnmente con los enfoques basados en moléculas pequeñas y otros oligonucleótidos.

Al igual que otras proteínas citoplasmáticas intracelulares, PTP-1B es un blanco difícil de alcanzar para drogas de moléculas pequeñas y biológicos. El bolsillo catalítico de la enzima es grande, haciendo difícil la síntesis de un inhibidor químico pequeño. Además debido a su gran familia de congéneres, es difícil obtener especificidad con las moléculas pequeñas. Estos obstáculos hacen que este blanco sea ideal para un enfoque con iARN, según los investigadores en Sirna Therapuetics, Inc. (Boulder, CO, EUA).

Anteriormente, Sirna había sido un pionero en trabajos para suministrar sistemáticamente, de una manera eficiente, ARNs pequeños interferentes estabilizados (siARN) en el hígado para tratar la infección crónica y los virus de las hepatitis B y C. La dosificación intravenosa de 3 mg/Kg. de los siARN formulados y estabilizados contra el ARN del virus de la hepatitis B (VHB), produjo una reducción de 1,7 log en los títulos virales durante por lo menos siete días en un modelo de ratón de replicación de VHB. La compañía quiere usar ahora la misma tecnología para otras enfermedades asociadas con el hígado como la diabetes. La compañía cree que después de estudios para optimizar la química de los siARN y la eficiencia en el suministro, se podrán iniciar ensayos clínicos en 2007.

"La alta potencia, especificidad, y estructura química de los siARNs puede eliminar la toxicidad y los eventos adversos que se ven comúnmente con los enfoques basados en moléculas pequeñas y otros oligonucleótidos” explicó Roberto Guerciolini, M.D., vicepresidente principal y director médico de Sirna Therapeutics.




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