Inmunodeficiencia severa combinada tratada exitosamente con terapia génica

Las víctimas de SCID, son conocidas como los "bebés burbuja”, debido a la envoltura plástica que se usa para mantener las condiciones estériles alrededor del paciente y prevenir la infección. El tratamiento estándar es un transplante de médula ósea pero los padres del niño escogieron esta forma nueva de tratamiento mediante la terapia génica, en parte para obviar la necesidad de la quimioterapia, la cual acompaña el transplante de medula ósea.

Los médicos tomaron células madre de la medula ósea del infante y las congelaron. Una bolsa de las células se conectó a una bolsa que contenía un retrovirus de ratón modificado genéticamente para llevar una copia sana del gen defectuoso en el niño. El virus insertó el gen bueno en las células madre y estas fueron reintroducidas en el hueso del infante. Después de varios meses, el recuento linfocitario del infante comenzó a subir rápidamente. Los médicos dicen que se le debe hacer seguimiento al infante por muchos años.

"Estamos muy complacidos de anunciar la primera cura exitosa de un paciente en el Reino Unido con terapia génica”, dijo la Profesora Christine Kinnon directora del Centro para Terapia Génica de la Enfermedad de la Niñez en el Instituto de Salud Infantil (Londres) quien colaboró con médicos del Hospital "Great Ormond Street” (Londres) para administrar el tratamiento.




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