Tratamiento genético aumenta supervivencia en enfermedad de Huntington

Investigadores del Centro Médico de la Universidad de Rochester (Nueva York, EUA) y sus colegas de la Universidad de Iowa (Iowa City, EUA) trabajaron inicialmente con un modelo de ratón de la enfermedad de Huntington. Ellos inyectaron estos animales von virus-adenoasociados (AAV) modificados para introducir los genes para las proteínas BDNF (factor neurotrófico derivado del cerebro) o noggina. El BDNF estimula las células madre neuronales para producir neuronas, mientras que la noggina inhibe la vía molecular que induce la formación de las células gliales.

Los resultados reportados en la edición del 6 de junio de 2013 de la revista Cell Stem Cell, revelan que una sola inyección de los virus adeno-asociados, AAV4-BDNF y AAV4-noggina desencadenó el reclutamiento continuo de nuevas MSN en ratones de tipo salvaje y R6/2, un modelo de la enfermedad de Huntington. Los ratones tratados con AAV4-BDNF/noggina o con las proteínas BDNF y noggina reclutaron activamente células progenitoras para formar nuevas MSN que maduraron y lograron la integración del circuito. Los ratones R6/2 tratados con AAV4-BDNF/noggina mostraron retraso en el deterioro de la función motriz y un importante aumento de la supervivencia.

“Este estudio demuestra la viabilidad de un concepto totalmente nuevo para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, mediante la inclusión de células madre neuronales endógenas del cerebro para regenerar las células perdidas, debido a la enfermedad”, dijo el autor principal, el Dr. Steve Goldman, profesor de neurología del Centro Médico de la Universidad de Rochester. “El suministro continuo de BDNF y noggina al cerebro adulto se asoció claramente tanto con una mayor neurogénesis como con un retraso en la evolución de la enfermedad. Creemos que nuestros datos sugieren la factibilidad de este proceso como una estrategia terapéutica viable para la enfermedad de Huntington”.

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