Un vector LPL es designado como un producto medicinal huérfano

El vector AAV que expresa el gen LPL puede ser inyectado en los músculos de los pacientes deficientes de LPL. Después de la inyección el LPL es transportado al interior del núcleo celular. La máquina de transcripción celular ‘lee' el gen LPL y genera la producción de la proteína LPL. La LPL es secretada por las células musculares y transportada a la sangre. Ahí la LPL se adhiere a las paredes del vaso sanguíneo donde comienza a destruir los triglicéridos.

La deficiencia en LPL es un blanco ideal para la terapia génica, y nuestros datos preclínicos nos dan una gran confianza de que podamos suministrar rápidamente un tratamiento en esta área de necesidad médica no satisfecha”, dijo el Dr. Jan Boesen, director ejecutivo de Amsterdam Medical Therapeutics (AMT, Holanda), quien desarrolló el nuevo vector.

Los productos médicos huérfanos son llamados así por la rareza de las enfermedades que tratan. En primer lugar, se crearon medidas para crear incentivos para el desarrollo de productos médicos huérfanos en los Estados Unidos en 1983. Se requieren los incentivos puesto que hay más de 5.000 enfermedades identificadas que afectan a menos del 0,05% de la población y para los cuales no hay actualmente tratamientos satisfactorios. Japón, Singapur y Australia han empezado programas similares, al igual que la UE.




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Amsterdam Medical Therapeutics