La terapia génica para la talasemia es efectiva en un modelo murino

Los investigadores del Hospital de de Investigación Pediátrica St. Jude usaron un vector lentivirus para insertar una copia simple de un gen de la globina gama en las células madre hematopoyéticas (CMHs) de los ratones. El producto resultante de la hemoglobina fetal previamente se había mostrado como efectivo para aliviar los síntomas de la talasemia.

La información genética transportada por el virus incluyó la secuencia de ADN para codificar la proteína globina gama así como el promotor globina beta y los elementos de la región control del locus (RCL) de la globina beta. Las CMHs fueron luego transplantadas en ratones talasémicos.

Los resultados publicados en la edición del 15 de Octubre de 2004 de la revista "Blood” revelaron que la mayoría de los animales que recibieron transplantes HBC expresaron niveles altos de hemoglobina fetal (17%-33%), con un número promedio de copias de vector de 1.3. Esto produjo un incremento medio en la concentración de hemoglobina de 26 g/l (2.6 g/dl) y una mejora de otros parámetros hematológicos. Esos resultados fueron significativamente mejores que los obtenidos durante un estudio anterior de terapia génica.

"Nuestro vector nuevo es más confiable, y necesitamos introducir solamente una copia de éste en una célula madre para producir cantidades significativas de hemoglobina fetal”, dijo el autor principal, el Dr. Derek Persons, profesor asistente de hematología y oncología en el Hospital de Investigación Pediátrica St. Jude. "Esta combinación de un vector más efectivo y del enriquecimiento de la población de CMHs que están modificadas genéticamente por el gen de la globina gama puede ofrecerles un día a los pacientes, con enfermedades de la hemoglobina, la promesa de una cura”.



Enlaces relationados:
St. Jude Children's Research Hospital