Distrofia muscular de Duchenne tratada con ingeniería genética modificada

Un equipo de ingenieros biomédicos ha demostrado el potencial que tiene, para la curación de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un tratamiento mediante la edición de un gen modificado, el cual no requiere de una plantilla de reparación del ADN.

Después de haber basado sus experimentos en la premisa de que muchas enfermedades genéticas pueden ser tratadas simplemente mediante la corrección de un marco alterado de la lectura del ADN, los investigadores de la Universidad de Duke (Durham, NC, EUA) informaron recientemente que la edición del genoma con nucleasas efectoras similares al activador de la transcripción (TALEN), sin una plantilla de reparación, podrían corregir de manera eficiente el marco de lectura y restablecer la expresión funcional de la proteína distrofina.

Los investigadores de la Universidad de Duke diseñaron un gen TALEN para mediar la edición altamente eficiente del gen de la distrofina en el exón 51. Más...