Novedoso tratamiento génico funciona para revertir la insuficiencia cardíaca

Se encontró que se necesitaba sólo una dosis de este tratamiento génico y por una sola vez para restaurar la producción del gen sano de una enzima beneficiosa.

Los hallazgos del estudio, publicados en la edición del 13 de noviembre de 2013 de la revista Science Translational Medicine, constituyen la última fase de estudio antes de que los estudios clínicos en humanos puedan empezar a evaluar el tratamiento génico con SUMO-1 (pequeño modificador relacionado con la ubiquitina). El SUMO-1 es un gen que está ausente en los pacientes con insuficiencia cardíaca. “El tratamiento génico con SUMO-1 puede ser uno de los primeros tratamientos que en realidad puede reducir el tamaño de los corazones agrandados y mejorar significativamente la función de mantener la vida de un corazón dañado”, dijo el investigador principal del estudio, Roger J. Hajjar, MD, director del Centro de Investigación Cardiovascular de la Facultad de Medicina Icahn del Monte Sinaí (Nueva York, NY, EUA) y profesor de medicina en el Monte Sinaí.

Este nuevo estudio evaluó el suministro del tratamiento génico con SUMO-1 solo, del tratamiento génico con SERCA2 solo y de una combinación de SUMO-1 y SERCA2. En modelos de insuficiencia cardíaca de grandes animales, los investigadores encontraron que la administración del tratamiento génico con dosis altas de SUMO-1 solo, así como de SUMO-1 y SERCA2 juntos, da como resultado un mejor flujo de sangre, contracciones más fuertes del corazón y reducción del volumen del corazón, en comparación con el tratamiento génico sólo con SERCA2. “Estos nuevos hallazgos del estudio reafirman el papel crítico que desempeña el SUMO-1 para el funcionamiento del SERCA2 y son la base del potencial terapéutico del tratamiento de reemplazo génico con SUMO-1 para los pacientes con insuficiencia cardíaca”, informó el Dr. Hajjar.

Por otra parte, según el Dr. Hajjar, el tiempo que tomó a los investigadores convertir sus descubrimientos básicos de laboratorio en estudios preclínicos avanzados fue muy corto. “La razón principal de esta velocidad para llegar a la medicina aplicada es la excelente infraestructura que tenemos en el Centro de Investigación Cardiovascular del Monte Sinaí, donde podemos replicar modelos de la insuficiencia cardiaca humana para ensayar nuestros novedosos tratamientos génicos”, señaló el Dr. Hajjar. “Creo que este es un ejemplo realmente muy singular de la rápida traslación de un tratamiento médico prometedor, desde su descubrimiento inicial hasta los estudios preclínicos”.

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