Inyección de genes efectiva para la enfermedad de Parkinson en ratas

Ambos genes codifican enzimas necesarias para disparar la producción de L-dopa, mientras que el vector usado fue el virus adeno-asociado (VAA). Con base en descubrimientos anteriores del Dr. Anders Bjorklund de la Universidad de Lund, los investigadores inyectaron estos genes en la región de los núcleos estriados del cerebro anterior, el punto de destino de las células productoras de dopamina.

"Encontramos que el suministro simultáneo de los dos genes seleccionados, acoplados a un agente activador de genes poderoso, es como una bomba que inicia la producción de L-dopa, la cual es convertida en dopamina por las células nerviosas apropiadas en el cerebro”, dijo el Dr. Ronald Mandel, uno de los investigadores de la Universidad de Florida.

Las deficiencias en los miembros fueron reversadas completamente en las ratas que tenían lesiones Parkinsonianas casi totales en solamente un lado del cerebro, indicando que algunas de las células productoras de dopamina seguían intactas. Estas lesiones parciales simulan el tipo de daño (muerte progresiva de las células productoras de L-dopa) encontrado en las personas con la enfermedad. Más aún, inclusive en las ratas con la destrucción completa de las células productoras de dopamina, el suministro de la terapia génica provocó una restauración limitada de la función motora.

Los investigadores dijeron que la estrategia que resultó efectiva en los roedores, no es una cura para la enfermedad de Parkinson, pero se espera que lleve a un método mejor para demorar y controlar los síntomas. El Dr. Mandel anotó que no hay razón por la cual la terapia génica no se puede dar además de la medicación y los procedimientos quirúrgicos como la palidotomía o la estimulación del cerebro profundo.




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University of Florida
Lund University