Nueva técnica para "apagar” genes

La técnica incluye la inyección de ratones con ADN, lo cual produce un ARN plegado de manera inusual en una molécula sencilla de cadena doble. La investigación fue reportada en la edición de julio 4, 2002 de Nature.

"Se ha mostrado que la inhibición del ARN funciona en los organismos menores, pero había inquietudes sobre si funcionaría en mamíferos, dijo el Dr. Mark Kay, profesor de genética y pediatría en la Universidad de Stanford (Palo Alto, CA, EUA) y uno de los investigadores.

El problema principal con la inhibición del ARN, es la tasa rápida con la que las células destruyen el ARN de cadena doble inyectado. Un enfoque más promisorio es inyectar el ADN adecuado el cual produciría continuamente el ARN conveniente. Sin embargo, los métodos usuales para inyectar ADN producen ARN de cadena sencilla, el cual no sirve para la inhibición.

El uso de un tipo de ADN el cual produce una forma inusual de ARN, que se dobla sobre sí mismo como un gancho de pelo para producir una molécula única de doble cadena, solucionó el problema. Cuando se inyecta este ADN en los ratones se produce un ARN de cadena simple doblado que es tan efectivo para inhibir el gen blanco como la inyección de ARN de cadena doble. Inclusive después de que el ARN en forma de gancho de pelo se rompa, el ADN permanece en las células y continúa produciendo ARN nuevo.

El Dr. Kay dice que la prueba inicial es una prueba de concepto. La meta final es usarlo para tratar la enfermedad. Podemos hacerlo colocando estas moléculas en los lectores estándares para la terapia génica.




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Universidad de Stanford